A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e a empresa farmacêutica Roche comunicaram oficialmente o cancelamento do registro condicional do medicamento Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque). A decisão, tomada a pedido da própria companhia, foi formalizada e publicada no Diário Oficial da União, encerrando temporariamente a autorização de uso e comercialização do produto no território brasileiro para o tratamento de uma condição genética rara e degenerativa.
A interrupção das atividades regulatórias ocorreu após uma avaliação minuciosa por parte da agência reguladora, que concluiu que os dados disponibilizados até o momento pela fabricante não preenchem todos os requisitos normativos necessários para a manutenção da autorização especial no país. A medida foi publicada no Diário Oficial da União, marcando um novo capítulo na regulação de terapias avançadas no Brasil.
Apesar do cancelamento do registro comercial, a Anvisa fez questão de ressaltar que a medida não exime a Roche de suas responsabilidades legais e médicas. A empresa continua obrigada a manter o monitoramento rigoroso e o acompanhamento de todos os pacientes que foram expostos ao medicamento durante os estudos clínicos e programas de acesso. Essa diretriz abrange diretamente as crianças brasileiras que receberam o Elevidys® entre dezembro de 2024 e julho de 2025.
O medicamento em questão é voltado especificamente para o tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). Trata-se de uma patologia genética rara caracterizada pela degeneração progressiva da musculatura esquelética, cardíaca e respiratória. A doença impede que o organismo produza adequadamente a distrofina, uma proteína fundamental para a integridade e o funcionamento saudável das fibras musculares.
Cronologia e motivos da decisão
A trajetória do Elevidys® no mercado brasileiro começou em dezembro de 2024, quando o produto obteve seu registro condicional em caráter excepcional. Essa modalidade é concedida a terapias para doenças graves quando há uma necessidade médica urgente, sob a condição de que a fabricante apresente posteriormente dados complementares de eficácia e segurança.
À época, a autorização no Brasil restringiu o uso do medicamento para o tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne em pacientes deambuladores — ou seja, crianças com idade entre 4 e 7 anos que ainda mantinham a capacidade de caminhar de forma independente ou com auxílio —, desde que preenchessem critérios clínicos e laboratoriais rigorosos.
No entanto, o cenário mudou drasticamente em julho de 2025. A comercialização do produto foi suspensa preventivamente pela Anvisa por meio da Resolução (RE) 2.813/2025. A paralisação ocorreu enquanto a agência aguardava respostas e novos estudos da farmacêutica devido a alertas internacionais graves, incluindo relatos de casos fatais de insuficiência hepática aguda registrados em pacientes tratados com o produto nos Estados Unidos.
Os riscos associados à terapia voltaram a ser debatidos publicamente em junho deste ano, durante uma audiência pública realizada na Comissão de Defesa dos Direitos das Pessoas com Deficiência da Câmara dos Deputados, onde foram detalhadas as preocupações com a segurança do fármaco.
Próximos passos e novas alternativas
Desde a suspensão inicial, a Anvisa informou que manteve um canal de diálogo contínuo com a empresa, exigindo a entrega de relatórios consolidados focados na segurança hepática dos pacientes. Em nota oficial, a Roche declarou que continua dedicada ao programa clínico do Elevidys® e comprometida em fornecer todas as evidências científicas exigidas pelos órgãos reguladores.
Ambas as instituições reforçaram que o foco principal permanece na segurança da população e na tomada de decisões embasadas em rigor científico, visando garantir o acesso a tratamentos seguros para enfermidades graves. Enquanto isso, o mercado regulatório de terapias avançadas avança: recentemente, a Anvisa aprovou o registro de outro fármaco voltado para a Distrofia Muscular de Duchenne, o Duvyzat (givinostate), cujos estudos apontam capacidade de retardar a progressão da doença em pacientes diagnosticados.
Fonte:: agenciabrasil.ebc.com.br
